Qui peut
participer à l’étude ?
Nous recherchons deux profils différents de patients dans notre étude EDELIFE :
Le groupe de patientes traitées et le groupe comparateur nous aideront à mieux évaluer et quantifier les effets du traitement en comparant les données recueillies auprès des garçons ayant reçu l’ER004 à celles recueillies auprès des patients de sexe masculin atteints de Dysplasie Ectodermique (XLHED) qui n’auront pas reçu l’ER004. Si un membre de la famille de sexe masculin ne peut pas être inclus dans l’étude, nous utiliserons les données existantes et déjà recueillies pour la comparaison
1
Le groupe de patientes traitées
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Le groupe comparateur
Si vous êtes une femme enceinte qui attend un garçon atteint de Dysplasie Ectodermique (XLHED)
Nous avons besoin d’environ 20 participantes à notre étude qui seront traitées avec l’ER004. Ce « groupe de patientes traitées » sera constitué de femmes enceintes qui ont un diagnostic génétique confirmé d’XLHED et qui attendent un petit garçon.
Vous êtes une femme enceinte (âgée de 18 ans ou plus) présentant un diagnostic génétique confirmé d’XLHED et attendant un garçon, et votre fils à naître pourrait être atteint d’XLHED.
Étant donné que le traitement doit être administré à votre fils atteint d’XLHED avant sa naissance, nous vous demandons à vous, en tant que femme enceinte, de participer à cette étude et d’accepter que votre fils reçoive le traitement alors qu’il est dans votre ventre.
Nous vous demanderons les coordonnées d’un membre de la famille de sexe masculin atteint d’XLHED qui serait disposé à participer au groupe comparateur. Si vous ne disposez pas de ces informations ou si le membre de votre famille n’est pas en mesure de participer, cela ne devrait pas affecter votre participation à cette étude, car les données de comparaison pourraient être obtenues à partir d’autres sources.
Étant donné que le traitement doit être administré à votre fils atteint d’XLHED avant sa naissance, nous vous demandons à vous, en tant que femme enceinte, de participer à cette étude et d’accepter que votre fils reçoive le traitement alors qu’il est dans votre ventre.
Nous vous demanderons les coordonnées d’un membre de la famille de sexe masculin atteint d’XLHED qui serait disposé à participer au groupe comparateur. Si vous ne disposez pas de ces informations ou si le membre de votre famille n’est pas en mesure de participer, cela ne devrait pas affecter votre participation à cette étude, car les données de comparaison pourraient être obtenues à partir d’autres sources.
Que signifiera la participation à l’étude pour vous ?
- Le traitement sera administré à votre fils à naître aux 26e, 28 ou 29e et 31 ou 32e semaines de grossesse.
- Aucun traitement ne lui sera administré après sa naissance.
- Votre fils restera dans l’étude pour des examens de suivi pendant 5 ans après sa naissance, afin que nous comprenions tous les effets du traitement.
- Cette étude viendra s’ajouter aux soins habituels liés à la grossesse et nécessitera des visites spécifiques à l’étude au centre clinique.
Si vous êtes un membre de la famille, de sexe masculin, de la femme enceinte
Nous avons également besoin de 20 participants qui sont des membres de la famille des femmes enceintes, de sexe masculin et atteints d’XLHED, pour former un « groupe comparateur ». Ce groupe ne sera pas traité avec l’ER004.
Vous êtes un membre de la famille, de sexe masculin et atteint d’XLHED, d’une femme enceinte dont le fils sera traité dans l’étude.
Vous êtes un membre de la famille, de sexe masculin et atteint d’XLHED, d’une femme enceinte dont le fils sera traité dans l’étude.
Vous ne recevrez aucun traitement si vous décidez de participer à cette étude.
Toutefois, votre participation au groupe comparateur est essentielle pour la réussite de cette étude, car nous devons recueillir des données provenant d’hommes atteints d’XLHED non traités pour démontrer si le traitement a fonctionné ou non.
Toutefois, votre participation au groupe comparateur est essentielle pour la réussite de cette étude, car nous devons recueillir des données provenant d’hommes atteints d’XLHED non traités pour démontrer si le traitement a fonctionné ou non.
Que signifiera la participation à l’étude pour vous ?
- Votre participation à l’étude est requise pour 1 visite uniquement, pour recueillir des données sur vos symptômes associés à l’XLHED.