Qu'est-ce

qu'Edelife ?

Il n’existe actuellement aucun traitement pour la Dysplasie Ectodermique (XLHED). Edelife est une étude clinique menée sur l’administration intra-utérine d’un traitement expérimental conçu pour remplacer une protéine manquante chez les personnes atteintes d’XLHED. Cette étude pourrait donner lieu à l’approbation du premier traitement contre l’XLHED.
information about Edelife study design

Qui peut participer à l’étude ?

Éléments à prendre en compte pour les femmes enceintes envisageant de participer à l'étude :

  • Si vous êtes enceinte d’un garçon et que vous acceptez de participer à l’étude, vous recevrez le traitement expérimental.
  • Il suffit d’être enceinte d’un garçon et de penser être atteinte d’XLHED pour être éligible.
  • Si vous souhaitez participer à l’étude, mais que vous vivez dans un pays où il n’y a pas de centre d’étude ouvert, nous vous encourageons vivement à contacter l’un des médecins investigateurs via la page contact.
information about Edelife study design

Bénéfices potentiels et objectifs de l'étude

Par le passé, six garçons atteints d’XLHED avaient reçu le traitement expérimental avant la naissance, démontrant la possibilité de prévenir ou tout au moins de réduire considérablement la gravité de certains symptômes. Les résultats de cette étude ont été publiés dans des revues scientifiques en 2018 et 2023.

Nous souhaitons à présent confirmer ces résultats préliminaires grâce à l’étude Edelife, avec deux objectifs :

  • Savoir si le traitement prénatal expérimental est bien toléré.
  • Savoir si le traitement prénatal expérimental permet d’entraîner une amélioration durable de certains symptômes chez les garçons atteints d’XLHED.
information about Edelife study design

Comment le traitement est-il administré ?

Si vous êtes éligible, un médecin injectera le traitement expérimental directement dans le liquide amniotique qui entoure votre bébé, à trois reprises entre la 26ème et la 32ème semaine de grossesse. À ce stade de la grossesse, les bébés avalent régulièrement du liquide amniotique et avaleront donc en même temps le traitement expérimental injecté.

information about Edelife study design

Quels sont les effets indésirables possibles du traitement ?

À ce jour, le traitement expérimental n’a pas démontré d’effets indésirables majeurs significatifs, mais il s’agit d’un produit en développement et il peut donc avoir des effets indésirables encore inconnus. La sécurité des patients est toujours notre première préoccupation dans le cadre d’une étude, et votre sécurité et celle de votre enfant seront étroitement surveillées tout au long de votre participation à l'étude Edelife. Pour en savoir plus sur les risques et bénéfices potentiels associés au médicament à l’étude, n’hésitez pas à contacter l’un des médecins responsables de l’étude.

Design de l’étude

La participation à l’étude Edelife implique des visites dans un centre clinique. Les femmes enceintes souhaitant participer à l’étude doivent être âgées d’au moins 18 ans et être incluses avant la 23ème semaine de grossesse.

Screening, Treatment and Follow-up
Screening
  • Entre 19 et 24 semaines de grossesse
  • Entretien avec l’un des médecins investigateurs
  • Comprend une échographie pour confirmer que le bébé est un garçon atteint d’XLHED
  • Confirmation de l’éligibilité à l’étude
Treatment
  • Trois administrations à des dates spécifiques entre la 26ème et la 32ème semaine de grossesse
  • Examen de santé pour vous et votre bébé
  • Injection du traitement expérimental à chaque visite
Follow-up
  • Aucun traitement ne sera administré à votre enfant après sa naissance
  • Période de suivi de cinq ans à compter de l’accouchement
  • Évaluation de l’efficacité du traitement expérimental, observation des symptômes d’XLHED
  • Évaluation de l’état de santé général de l’enfant

Pour aller plus loin

Si vous souhaitez participer à l'étude ou si vous avez des questions, n'hésitez pas à contacter l’un des médecins responsables de l'étude.

266897 - Juillet 2023
Copyright © 2021 – 2023 • Groupe Pierre Fabre Tous droits réservés
cross