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En quoi consiste

le traitement expérimental ER004 ?

Qu’est-ce que l’ER004 ?

L’ER004 est un médicament expérimental. Son utilisation n’est pas approuvée, sauf dans le cadre d’études cliniques, et il n’est pas disponible à la vente.

Nous espérons que l’ER004 remplacera une protéine importante appelée EDA (ectodysplasine-A), qui est manquante chez les personnes atteintes d’XLHED. L’absence de cette protéine pendant le développement du bébé dans le ventre entraîne une mauvaise formation de certaines structures importantes (glandes sudoripares, cheveux, dents, etc.).

Lorsqu’il est administré à des fœtus de sexe masculin présentant une XLHED au bon moment pendant la grossesse, l’ER004 devrait agir comme remplacement de l’EDA manquante et déclencher le processus qui conduit au développement normal de la peau, des dents, des cheveux et des glandes sudoripares du bébé, entraînant ainsi une meilleure formation de ces structures.

Il y a quelques années, Edimer Pharmaceuticals, qui avait précédemment développé le traitement, a mené une étude administrant l’ER004 aux nouveau-nés atteints d’XLHED au cours des quatorze premiers jours de vie.

Même si l’ER004 n’a entraîné aucun effet indésirable majeur ou significatif, il n’a pas permis d’améliorer les symptômes de l’XLHED. Nous comprenons désormais que le remplacement de la protéine EDA manquante par l’ER004 après la naissance est arrivé trop tard, car le développement des structures avait déjà eu lieu.

Par conséquent, pour que le remplacement par l’ER004 ait une chance d’agir, ce dernier doit être administré au cours du développement des structures importantes (glandes sudoripares, cheveux, dents, etc.), avant la naissance.

Comment l’ER004 est-il administré à votre enfant dans l’utérus ?

L’ER004 est administré par le biais d’une intervention qui ressemble beaucoup à une amniocentèse. À l’aide d’une aiguille et d’une seringue remplie d’ER004 et sous guidage échographique, un ou une médecin expérimenté(e) injectera l’ER004 dans le liquide (liquide amniotique) qui entoure votre bébé. À ce stade de la grossesse, les bébés avalent régulièrement du liquide amniotique et avaleront donc en même temps l’ER004 ajouté. Une fois avalé, l’ER004 sera absorbé dans l’organisme de votre bébé. Cette intervention sera répétée deux autres fois pendant votre grossesse (c.-à-d., trois traitements en tout).

Nous pensons que l’ER004 ne passe pas à la femme enceinte, et vous ne devez donc pas vous attendre à un quelconque bénéfice pour votre santé. Pendant la période de traitement et jusqu’à 1 mois après la naissance de votre bébé, votre état de santé et celui de votre bébé seront surveillés de près.

Le fait d’administrer l’ER004 à votre bébé alors qu’il est encore dans votre ventre peut sembler effrayant. Cependant, nous pensons que c’est le seul moment où le traitement pourrait agir.

Ectodysplasine sous développement normal
Une protéine appelée ectodysplasine est nécessaire au bon développement des glandes, des cheveux, des dents et de la peau. Cela se produit tôt dans la vie.
XLHED : l’ectodysplasine (EDA-A1) est manquante
Chez les personnes atteintes d’XLHED, l’ectodysplasine est manquante.
De ce fait, les glandes, les cheveux, les dents et la peau ne se développent pas correctement.
ER004 en remplacement de l’ectodysplasine (EDA-A1)
Dans des études chez l’animal et des études de cas cliniques, l’ER004 a remplacé l’ectodysplasine et a permis à des structures liées à l’XLHED de se développer. Il est à présent évalué dans le cadre d’une étude clinique anténatale.

Quels sont les effets indésirables possibles du traitement ?

Les effets indésirables peuvent provenir du médicament expérimental, l’ER004, et de l’injection elle-même. Si vous souhaitez plus d’informations sur les risques potentiels associés à l’injection d’ER004, veuillez vous adresser au médecin investigateur.

À ce jour, l’ER004 n’a pas démontré d’effets indésirables majeurs significatifs, mais il s’agit d’un produit en développement et il peut donc avoir des effets indésirables qui sont inconnus. Vous en serez informée ultérieurement si vous décidez de participer à l’étude.

La procédure d’injection est similaire à une amniocentèse, et nous pensons que les risques qui y sont associés sont les mêmes.
Les complications peuvent aller d’une légère gêne au site d’injection à un accouchement prématuré, et peuvent potentiellement être graves pour votre bébé en raison d’une naissance prématurée.

Ces risques et la probabilité qu’ils surviennent vous seront expliqués ultérieurement.

La sécurité des patients est toujours notre première préoccupation dans le cadre d’une étude, et votre sécurité et celle de votre fils à naître seront étroitement surveillées pour détecter tout événement indésirable pendant toute la durée de votre participation à l’étude EDELIFE.
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