Éléments à prendre en compte

Les femmes enceintes qui pensent répondre aux critères d’inclusion mais habitent dans un pays où il n’y a pas de centre ouvert pourraient malgré tout être en mesure de participer à l’étude et sont donc fortement encouragées à contacter les investigateurs des centres.

Vous devrez avoir une confirmation génétique de votre statut de porteuse de l’XLHED pour pouvoir participer à l’étude. Si vous avez des doutes à ce sujet, veuillez contacter votre médecin généraliste ou votre généticien(ne) clinique, qui devrait pouvoir vous aider.

Nous vous informons que les interventions et les examens que vous effectuerez dans le cadre de l’étude ne remplacent en rien vos soins standard liés à la grossesse, qui devront être poursuivis comme d’habitude. Les visites de l’étude se déroulent en plus de tous les autres soins médicaux habituels.

Veuillez noter que le traitement par ER004 n’est pas un traitement de thérapie génique et qu’il ne modifiera pas l’ADN à l’intérieur des cellules de votre bébé. Au lieu de cela, l’ER004 est conçu pour corriger le développement de votre bébé au cours du troisième trimestre uniquement. Votre fils sera en mesure de transmettre le gène XLHED défectueux à ses filles.

Nous vous recommandons d’accoucher au centre clinique où se déroule l’étude. Cela devrait faciliter votre suivi et celui de votre fils et permettra de recueillir des données très importantes à la naissance. Cependant, c’est à vous de décider où vous voulez accoucher. Si vous préférez accoucher dans votre hôpital local, veuillez en informer le médecin investigateur dès que possible. Si vous prévoyez un accouchement à domicile, vous ne pourrez pas être incluse dans cette étude. Bien que les accouchements à domicile ne soient pas autorisés dans l’étude, les bébés nés en dehors de l’hôpital du fait de circonstances imprévues resteront inclus dans l’étude.

La vaccination contre la COVID n’est pas une exigence pour participer à l’étude. Toutefois, vous ferez l’objet d’un test de dépistage de la COVID à chaque visite pour les injections d’ER004 et également lors de l’accouchement.

Nous vous demandons de prendre en compte le fait que cette étude est un engagement à très long terme. Votre fils sera suivi au centre clinique jusqu’à ses 5 ans et il y aura 10 visites au centre à partir de sa naissance. Nous réalisons qu’il s’agit d’une demande très importante, mais nous devons nous assurer que les bénéfices potentiels du traitement sont durables pour que le médicament soit considéré comme évalué correctement. Pour confirmer cela, nous devons voir votre fils régulièrement jusqu’à ses 5 ans.

Pendant votre participation à l’étude, ni vous ni votre fils ne serez autorisés à participer à une autre étude.

Vous pourriez trouver gênant d’être interrogée et enregistrée dans le cadre de l’étude, ou cela pourrait vous mettre mal à l’aise. Vous pourrez suspendre ou arrêter l’entretien à tout moment. Vous serez également orientée vers des services de soutien.

Si vous participez à cette étude, vous ne serez rémunérée ou récompensée d’aucune autre manière matérielle par le promoteur ou ses représentants.

Les dépenses engagées pour la participation à l’étude vous seront remboursées en fonction des exigences locales.

Pendant votre participation à l’étude, on vous offrira des services porte-à-porte d’organisation et de gestion de vos déplacements pour vos visites de l’étude.