¿Quién puede participar
en el estudio?
Estamos buscando dos perfiles diferentes de participantes para nuestro estudio EDELIFE
El grupo de participantes y el grupo comparativo nos ayudarán a evaluar y cuantificar mejor los efectos del tratamiento al comparar los datos recogidos de los niños varones que han recibido ER004 con los de los varones afectados por la Displasia Ectodérmica (XLHED) que no han recibido ER004. Si no se puede incluir en el estudio a un familiar consanguíneo varón, utilizaremos datos existentes, previamente recogidos, para la comparación.
1
Grupo de participantes
2
Grupo comparativo
Si es usted una mujer embarazada de un varón afectado por la Displasia Ectodérmica (XLHED)
Necesitamos que en nuestro estudio participen aproximadamente 20 participantes, que recibirán el tratamiento con ER004. Este “grupo de participantes que ha recibido el tratamiento” estará formado por mujeres embarazadas de un varón y con un diagnóstico genético confirmado de XLHED.
Usted es una mujer (de 18 años o más) con un diagnóstico genético confirmado de XLHED y embarazada de un varón, el cual podría estar afectado por la XLHED.
Dado que el tratamiento se administrará a su hijo afectado por la XLHED antes de nacer, se le pide a usted, como mujer embarazada, que participe en este estudio y que acepte el tratamiento de su hijo mientras está en el útero.
Le pediremos los datos de contacto de un familiar consanguíneo varón afectado por la XLHED que pudiera estar dispuesto a participar en el grupo comparativo. Si no dispone de esta información o si su familiar no puede participar, esto no afectará a su participación en este estudio, ya que los datos comparativos pueden obtenerse de otras fuentes.
Dado que el tratamiento se administrará a su hijo afectado por la XLHED antes de nacer, se le pide a usted, como mujer embarazada, que participe en este estudio y que acepte el tratamiento de su hijo mientras está en el útero.
Le pediremos los datos de contacto de un familiar consanguíneo varón afectado por la XLHED que pudiera estar dispuesto a participar en el grupo comparativo. Si no dispone de esta información o si su familiar no puede participar, esto no afectará a su participación en este estudio, ya que los datos comparativos pueden obtenerse de otras fuentes.
¿Qué significará para usted la participación en el estudio?
- El tratamiento se administrará al feto en las semanas 26, 28-29 y 31-32 del embarazo.
- No se administrará ningún tratamiento después de que nazca.
- Su hijo permanecerá en el estudio para acudir a revisiones de seguimiento después de su nacimiento durante 5 años, con el fin de comprender todos los efectos del tratamiento.
- Este estudio se sumará a la atención habitual del embarazo y requerirá visitas específicas del estudio en el centro clínico.
Si es usted un familiar varón de la mujer embarazada
También necesitamos que 20 participantes, que sean familiares consanguíneos varones de las mujeres embarazadas y que estén afectados por la XLHED, formen un “grupo comparativo”. Este grupo no recibirá el tratamiento con ER004.
Usted es un familiar consanguíneo varón, afectado por la XLHED, de una mujer embarazada cuyo hijo recibirá tratamiento en el estudio.
No recibirá ningún tratamiento si decide participar en este estudio. Sin embargo, su participación en el grupo comparativo es crucial para el éxito de este estudio, ya que necesitamos recoger datos de varones con XLHED que no hayan recibido tratamiento para demostrar si este ha funcionado o no.
No recibirá ningún tratamiento si decide participar en este estudio. Sin embargo, su participación en el grupo comparativo es crucial para el éxito de este estudio, ya que necesitamos recoger datos de varones con XLHED que no hayan recibido tratamiento para demostrar si este ha funcionado o no.
¿Qué significará para usted la participación en el estudio?
- Su participación en el estudio es necesaria solo para 1 visita, cuyo objetivo es recoger datos sobre sus síntomas de XLHED.