¿Qué es

el tratamiento experimental ER004?

¿Qué es ER004?

ER004 es un medicamento experimental. No está autorizado para su uso excepto en estudios clínicos y no está disponible para su venta.

Se espera que ER004 sustituya a una proteína importante llamada EDA (ectodisplasina-A), que falta en el organismo de aquellos afectados por la XLHED. La ausencia de esta proteína durante el desarrollo del bebé en el útero provoca que algunas estructuras importantes no se formen adecuadamente (glándulas sudoríparas, cabello, dientes, etc.). Cuando se administra en el momento adecuado a varones afectados por la XLHED en el útero, ER004 debe actuar como sustituto de la EDA ausente y desencadenar el proceso que conduce al desarrollo normal de la piel, los dientes, el cabello y las glándulas sudoríparas del bebé, y propiciar así una mejor formación de estas estructuras.

Hace unos años, Edimer Pharmaceuticals, que había desarrollado anteriormente el tratamiento, llevó a cabo un estudio de investigación en el que se administró ER004 a recién nacidos afectados en los primeros catorce días de vida.

Aunque ER004 no produjo ningún efecto secundario importante o significativo, no consiguió mejorar los síntomas de la XLHED.

Ahora sabemos que la sustitución de la proteína EDA ausente por ER004 después del nacimiento ocurrió demasiado tarde, puesto que ya se había producido el desarrollo de las estructuras.

Por lo tanto, para que ER004 tenga la oportunidad de funcionar como sustituto, debe administrarse durante el desarrollo de las estructuras importantes (glándulas sudoríparas, cabello, dientes, etc.) antes del nacimiento.

¿Cómo se administra ER004 a su hijo en el útero?

ER004 se administra a través de un procedimiento que se parece mucho a la amniocentesis. Guiado por ecografía, un médico experimentado inyectará, con una aguja y una jeringuilla llena de ER004, el medicamento en el agua (líquido amniótico) que rodea a su bebé. Durante esta etapa del embarazo, los bebés tragan periódicamente líquido amniótico y, por lo tanto, tragarán también la dosis de ER004 administrada. Una vez tragada, el bebé la absorberá. Este procedimiento se repetirá dos veces más durante el embarazo (es decir, se administrará el tratamiento tres veces en total).

Creemos que ER004 no pasa a la mujer embarazada y, por lo tanto, usted no debe esperar ningún beneficio para su propia salud. Durante el periodo de tratamiento, y hasta 1 mes después del nacimiento del bebé, se supervisará estrechamente su salud junto con la de su bebé.

Es posible que el hecho de administrar ER004 a su bebé mientras todavía está en el útero le cause aprensión Sin embargo, creemos que esta es la única ocasión en la que el tratamiento podría funcionar.

Ectodisplasina en desarrollo normal
Una proteína llamada «ectodisplasina» es necesaria para que las glándulas, el pelo, los dientes y la piel se desarrollen correctamente.
Esto sucede al inicio de la vida.
Falta de ectodisplasina (EDA-A1) en la DEHLX
En la DEHLX falta la ectodisplasina.
Debido a esto, las glándulas, el pelo, los dientes y la piel no se desarrollan correctamente.
ER004 como sustitución de la ectodisplasina (EDA-A1)
En estudios con animales y estudios clínicos de casos, ER004 sustituyó a la ectodisplasina y ayudó a algunas estructuras relacionadas con la DEHLX a desarrollarse.
Ahora se está estudiando en un ensayo clínico prenatal.

¿Cuáles son los posibles efectos secundarios del tratamiento?

Los efectos secundarios pueden deberse al medicamento experimental, ER004, y al propio procedimiento de inyección. Si desea obtener más información sobre los posibles riesgos asociados a la inyección de ER004, pregunte al médico del estudio.

Hasta la fecha, no se ha observado que ER004 tenga efectos secundarios no deseados importantes ni significativos, pero se trata de un producto en desarrollo y, por lo tanto, puede tener efectos secundarios desconocidos.

Se le informará de esto más adelante si decide participar en el estudio.
El procedimiento de inyección es como la amniocentesis y creemos que los riesgos asociados son los mismos. Las complicaciones incluyen desde molestias leves en el lugar de la inyección hasta el parto prematuro, así como los problemas de salud potencialmente graves como resultado de este. Estos riesgos y la probabilidad de que se produzcan se le explicarán más adelante.

La seguridad del participante es siempre nuestra primera preocupación en un estudio de investigación, así que su seguridad y la seguridad del feto se supervisarán estrechamente para detectar cualquier acontecimiento desfavorable durante su participación en el estudio EDELIFE.
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