El estudio para mujeres embarazadas
de un varón afectado por la Displasia Ectodérmica (XLHED)
El estudio EDELIFE
El estudio EDELIFE constará de 3 periodos: selección, tratamiento y seguimiento.
Si decide participar en este estudio, se le pedirá que acuda a las visitas en el centro clínico para cada periodo del estudio. También se recomienda que dé a luz en el centro clínico. Habrá un total de 14 visitas a lo largo de 5 años.
A continuación, se muestra una representación gráfica del estudio, sus distintas fases, las diferentes visitas y cuánto tiempo duran:
4 durante el embarazo
1 en la entrega
9 después
Mujer embarazada
Periodo de selección
Periodo de tratamiento
Niño: desde el nacimiento hasta los 5 años de edad
Madre: hasta 1 mes después del parto
Periodo de seguimiento
Periodo de seguimiento
Periodo de seguimiento
Periodo de selección
Periodo de tratamiento
Periodo de seguimiento
Periodo de selección
Esta visita confirmará que está embarazada de un varón. El equipo del estudio comprobará si el feto está afectado por la XLHED o no mediante una ecografía no invasiva.
A continuación, se muestra una ilustración gráfica de las pruebas a las que se someterá en la visita de selección:
Periodo de tratamiento
En cada visita, recibirá una inyección de ER004. Cada visita requerirá que permanezca en el centro durante 2 días. Antes de cada inyección, se realizará una revisión médica tanto para usted como para su bebé, con el fin garantizar que todo esté bien y que puede recibir el tratamiento.
Después de la inyección, descansará y se le pedirá que pase la noche en el centro para permanecer en observación.
En la primera visita de tratamiento, le pediremos que se someta a una resonancia magnética (RM). El propósito es evaluar el desarrollo de los dientes del bebé antes del tratamiento con ER004.
Por lo general, el procedimiento no se considera doloroso, pero la máquina hace un ruido fuerte. El procedimiento no durará más de 90 minutos.
Como parte de la primera visita de tratamiento, le pediremos que nos permita entrevistarle. La entrevista se realizará a distancia y no tendrá que acudir al centro clínico para ello.
Esta la realizará un entrevistador formado, cuyo objetivo es conocer sus puntos de vista, experiencias, sentimientos y opiniones sobre la XLHED y el tratamiento con ER004. La entrevista se grabará (solo audio) y durará 30 minutos aproximadamente.
No se administrará ningún tratamiento después de que el bebé nazca.
A continuación, se muestra una ilustración gráfica de los procedimientos a los que se someterá en una visita de tratamiento:
Period de seguimiento
El periodo de seguimiento comienza con el nacimiento de su hijo y durará hasta que este tenga 5 años.
Después del parto, se le pedirá que acuda al centro clínico con su hijo para 9 visitas más.
Las exploraciones médicas de su hijo nos permitirán evaluar si el tratamiento ha funcionado y en qué medida es seguro.
Cada visita durará entre medio día y un día entero. Se realizarán pruebas ligeramente distintas en las diferentes visitas.
En las visitas de seguimiento, su hijo se someterá a diversas pruebas para examinar sus síntomas de XLHED y garantizar que se encuentra bien. Ninguna de estas pruebas es invasiva. Los médicos tomarán una muestra de sangre de su hijo en 3 visitas de seguimiento diferentes.
El análisis de la sangre de su hijo revelará información muy importante sobre cómo ha procesado su hijo el tratamiento.
El volumen total de sangre extraído durante estas 3 visitas será el equivalente a 6 ml aproximadamente. Un profesional formado, acostumbrado a tratar con bebés pequeños, se encargará de extraer la sangre.
Es importante evaluar el resultado del tratamiento en el crecimiento de los dientes de su hijo, de manera que se examinarán sus dientes en cada visita.
En algunas visitas, se le pedirá que rellene cuestionarios sobre su calidad de vida y la de su hijo. No le llevará más de 40 minutos.
Como se mencionó en el periodo de tratamiento, le pediremos que nos permita volver a entrevistarle. Las entrevistas se realizarán de la misma manera que durante el periodo de tratamiento.
No es necesario que su hijo esté presente. La entrevista se grabará (solo audio) y durará 1 hora aproximadamente.
Usted también se someterá a algunas pruebas, pero solo en el momento del parto y en la visita de seguimiento inmediatamente después de este, con el fin de garantizar que su salud no se haya visto afectada por el tratamiento de su hijo.
A continuación, se muestra una ilustración gráfica del panel de pruebas a las que se someterá su hijo en una visita de seguimiento habitual:
¿Qué ocurre si no quiero seguir participando?