Wer kann an
der Studie teilnehmen?
Es gibt zwei verschiedene Gruppen von Teilnehmern, die wir für unsere EDELIFE-Studie suchen
Die Gruppe der behandelten Teilnehmerinnen und die Vergleichsgruppe helfen uns dabei, die Wirkungen der Behandlung besser zu beurteilen und zu quantifizieren, indem wir Daten der Jungen, die ER004 erhalten haben, mit den Daten der von Ektodermaler Dysplasie (XLHED) betroffenen Männer, die ER004 nicht erhalten haben, vergleichen. Falls kein männlicher Blutsverwandter in die Studie aufgenommen werden kann, werden für den Vergleich vorhandene und zuvor erfasste Daten verwendet.
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Die Gruppe der behandelten Teilnehmerinnen
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Die Vergleichsgruppe
Schwangere Frauen, die einen Jungen erwarten
Wir benötigen etwa 20 Teilnehmerinnen, die an unserer Studie teilnehmen und mit ER004 behandelt werden. Diese „Gruppe der behandelten Teilnehmerinnen“ besteht aus schwangeren Frauen mit einer bestätigten genetischen Diagnose von XLHED, die einen Jungen erwarten.
Sie sind eine schwangere Frau (ab 18 Jahren) mit einer bestätigten genetischen Diagnose von XLHED, die einen Jungen erwartet und Ihr ungeborener Sohn könnte von XLHED betroffen sein.
Da die Behandlung Ihrem von XLHED betroffenen Sohn vor seiner Geburt verabreicht werden soll, werden Sie als schwangere Frau gefragt an dieser Studie teilzunehmen und der Behandlung Ihres Sohnes im Mutterleib zuzustimmen.
Sie werden nach den Kontaktdaten eines von XHLED betroffenen männlichen Blutsverwandten gefragt der bereit wäre, an der Vergleichsgruppe teilzunehmen. Wenn Sie diese Informationen nicht haben oder Ihr Verwandter/Angehöriger nicht in der Lage ist, an der Studie teilzunehmen, hat dies keinen Einfluss auf Ihre Teilnahme an dieser Studie da die Vergleichsdaten aus anderen Quellen gewonnen werden können.
Da die Behandlung Ihrem von XLHED betroffenen Sohn vor seiner Geburt verabreicht werden soll, werden Sie als schwangere Frau gefragt an dieser Studie teilzunehmen und der Behandlung Ihres Sohnes im Mutterleib zuzustimmen.
Sie werden nach den Kontaktdaten eines von XHLED betroffenen männlichen Blutsverwandten gefragt der bereit wäre, an der Vergleichsgruppe teilzunehmen. Wenn Sie diese Informationen nicht haben oder Ihr Verwandter/Angehöriger nicht in der Lage ist, an der Studie teilzunehmen, hat dies keinen Einfluss auf Ihre Teilnahme an dieser Studie da die Vergleichsdaten aus anderen Quellen gewonnen werden können.
Was bedeutet die Teilnahme an der Studie für Sie?
- Die Behandlung wird Ihrem ungeborenen Sohn in den Schwangerschaftswochen 26, 28-29 und 31-32 verabreicht.
- Nach der Geburt des Kindes findet keine Behandlung mehr statt.
- Ihr Sohn bleibt 5 Jahre lang nach seiner Geburt für Nachbeobachtungsuntersuchungen in der Studie, sodass die Auswirkung der Behandlung vollständig erfasst werden kann.
- Diese Studie findet zusätzlich zu Ihrer normalen Schwangerschaftsbetreuung statt und erfordert studienspezifische Besuchstermine im klinischen Zentrum.
Männliche Verwandte der schwangeren Frauen
Wir benötigen auch 20 Teilnehmer, die von XLHED betroffene männliche Blutsverwandte der schwangeren Frauen sind, um eine „Vergleichsgruppe“ zu bilden. Diese Gruppe wird nicht mit ER004 behandelt.
Sie sind ein von XLHED betroffener männlicher Blutsverwandter einer schwangeren Frau, deren Sohn in der Studie behandelt werden wird.
Wenn Sie sich für eine Teilnahme an dieser Studie entscheiden, erhalten Sie keine Behandlung. Ihre Teilnahme an der Vergleichsgruppe ist jedoch für den Erfolg dieser Studie entscheidend, da wir Daten von nicht behandelten XLHED-Männern sammeln müssen, um nachzuweisen, ob die Behandlung gewirkt hat oder nicht.
Wenn Sie sich für eine Teilnahme an dieser Studie entscheiden, erhalten Sie keine Behandlung. Ihre Teilnahme an der Vergleichsgruppe ist jedoch für den Erfolg dieser Studie entscheidend, da wir Daten von nicht behandelten XLHED-Männern sammeln müssen, um nachzuweisen, ob die Behandlung gewirkt hat oder nicht.
Was bedeutet die Teilnahme an der Studie für Sie?
- Ihre Teilnahme an der Studie beschränkt sich auf nur einen Besuchstermin, um Daten zu Ihren XLHED-Symptomen zu erheben.