bald auf:

Was ist eine

experimentelle Behandlung mit ER004?

Was ist ER004?

ER004 ist ein in der Erprobung befindliches Medikament. Es ist außer in klinischen Studien nicht zugelassen und nicht im Handel erhältlich.

Man hofft, dass ER004 ein wichtiges Eiweiß (Protein) namens EDA (Ectodysplasin-A) ersetzen kann, das bei von XLHED betroffenen Personen fehlt. Das Fehlen dieses Proteins während der Entwicklung des Kindes im Mutterleib führt dazu, dass sich einige wichtige Strukturen nicht richtig ausbilden (Schweißdrüsen, Haare, Zähne usw.).

Wenn ER004 dem von XLHED betroffenen Jungen zum richtigen Zeitpunkt im Mutterleib verabreicht wird, sollte es als Ersatz für das fehlende EDA wirken und den Prozess auslösen, der zu einer normalen Entwicklung von Strukturen wie Haut, Zähnen, Haaren und Schweißdrüsen des Kindes führt.

Vor einigen Jahren führte Edimer Pharmaceuticals, die die Behandlung entwickelt hatten, eine Forschungsstudie durch, in der ER004 den betroffenen Neugeborenen in den ersten vierzehn Lebenstagen verabreicht wurde.

ER004 führte zwar zu keinen schwerwiegenden oder signifikanten Nebenwirkungen, konnte aber die XLHED-Symptome nicht verbessern. Wir wissen jetzt, dass der Ersatz des fehlenden EDA-Proteins durch ER004 nach der Geburt zu spät kam, da die Entwicklung der Strukturen bereits stattgefunden hatte.

Damit das Ersatzpräparat ER004 eine Chance hat, zu wirken, muss es daher während der Entwicklung der wichtigen Strukturen (Schweißdrüsen, Haare, Zähne usw.), also vor der Geburt, verabreicht werden.

Wie wird ER004 Ihrem Kind im Mutterleib verabreicht?

ER004 wird in einem Verfahren verabreicht, das einer Fruchtwasseruntersuchung (Amniozentese) sehr ähnlich ist. Mit einer Nadel und einer mit ER004 gefüllten Spritze injiziert ein erfahrener Arzt unter Ultraschall ER004 in das Fruchtwasser (Amnionflüssigkeit), das Ihr Kind während der Schwangerschaft umgibt. In dieser Phase der Schwangerschaft schlucken die Babys regelmäßig Fruchtwasser und damit auch das zugesetzte ER004.

Sobald ER004 geschluckt wurde, wird es vom Körper Ihres Babys aufgenommen. Dieses Verfahren wird während Ihrer Schwangerschaft noch zweimal wiederholt (d. h. insgesamt drei Behandlungen).

Wir gehen davon aus, dass ER004 nicht auf die schwangere Frau übergeht und Sie daher keinen Nutzen für Ihre eigene Gesundheit erwarten sollten. Während des Behandlungszeitraums und bis zu 1 Monat nach der Geburt Ihres Babys wird Ihre Gesundheit und die Ihres Babys sorgfältig überwacht.

Die Verabreichung von ER004 an Ihr Baby während es noch im Mutterleib ist, mag beängstigend klingen. Wir glauben jedoch, dass dies der einzige Zeitpunkt ist, an dem die Behandlung funktionieren könnte.

Ektodysplasin im normalen Entwicklungsprozess
Für die richtige Entwicklung der Drüsen, Haare, Zähne und Haut ist ein Eiweiß (Protein) namens „Ektodysplasin“ erforderlich.
Diese Entwicklung erfolgt sehr früh.
Ektodysplasin (EDA-A1) fehlt bei XLHED
Bei XLHED fehlt Ektodysplasin.
Daher entwickeln sich Drüsen, Haare, Zähne und Haut nicht richtig.
ER004 als Ersatz für Ektodysplasin (EDA-A1)
In Tierstudien und klinischen Fallstudien hat ER004 Ektodysplasin ersetzt und die Entwicklung einiger der durch XLHED beeinträchtigten Strukturen verbessert.
Diese Ergebnisse sollen nun anhand einer pränatalen klinischen Studie geprüft werden.

Was sind die möglichen Nebenwirkungen der Behandlung?

Nebenwirkungen können durch das in der Erprobung befindliche Medikament ER004 und durch die Injektion selbst verursacht werden. Wenn Sie weitere Informationen zu den möglichen Risiken im Zusammenhang mit der Injektion von ER004 wünschen, wenden Sie sich bitte an den Prüfarzt.

Bislang wurden bei ER004 keine wesentlichen unerwünschten Nebenwirkungen festgestellt, aber es handelt sich um ein Produkt in der Entwicklung, das daher auch unbekannte Nebenwirkungen haben kann.

Darüber werden Sie zu einem späteren Zeitpunkt informiert, wenn Sie sich für die Teilnahme an der Studie entscheiden.
Das Injektionsverfahren ist mit einer Fruchtwasseruntersuchung vergleichbar, und wir gehen davon aus, dass die damit verbundenen Risiken dieselben sind. Die Komplikationen reichen von leichtem Unbehagen an der Injektionsstelle bis hin zur Frühgeburt Ihres Babys und potenziell schwerwiegenden gesundheitlichen Folgen für das Baby aufgrund einer Frühgeburt. Über diese Risiken und die Wahrscheinlichkeit ihres Auftretens werden wir Sie später aufklären.

Die Sicherheit der Teilnehmer steht bei einer Forschungsstudie immer an erster Stelle. Ihre Sicherheit und die Ihres ungeborenen Sohnes werden während Ihrer Teilnahme an der EDELIFE-Studie genauestens auf alle unerwünschten Vorkommnisse überwacht.
Copyright © 2021 – 2022 • Groupe Pierre Fabre All rights reserved
crosschevron-leftchevron-right