Qu'est-ce

qu'EDELIFE?

Comme vous le savez, il n’existe actuellement aucun traitement pour la Dysplasie Ectodermique (XLHED).

Pierre Fabre et la Fondation EspeRare, qui sont les promoteurs de l’étude, mènent une recherche, ou étude clinique, appelée EDELIFE, sur la sécurité d'emploi et les bénéfices possibles pour la santé d’un médicament expérimental pour l’XLHED appelé ER004.

Études antérieures

Par le passé, six garçons atteints d’XLHED avaient reçu le traitement par ER004 avant la naissance (traitement prénatal). Après la naissance, les six bébés ont montré une amélioration de certains symptômes, en particulier leur capacité à transpirer.

Certains de ces résultats ont été rapportés dans une revue scientifique (N Engl J Med 2018; 378:1604-1610↗).
Ces traitements prénatals utilisant l’ER004 ont indiqué que ce médicament expérimental pourrait prévenir ou au moins réduire significativement la gravité de certains symptômes associés à l’XLHED.

Objectifs de l’étude EDELIFE

Nous souhaitons à présent confirmer ces résultats préliminaires dans une étude clinique fiable, avec 2 objectifs :
  • Nous voulons savoir si le traitement prénatal par ER004 est bien toléré.
  • Nous voulons savoir si le traitement prénatal par ER004 peut entraîner une amélioration durable de certains symptômes chez les garçons atteints d’XLHED.
Si tel est le cas, cette étude pourrait donner lieu à l’approbation de l’ER004 en tant que premier traitement disponible sur le marché pour l’XLHED.
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