Die Studie für schwangere Frauen mit einem
von ektodermaler Dysplasie (XLHED) betroffenen Jungen
Die EDELIFE-Studie
Wenn Sie eine schwangere Frau (ab 18 Jahren) mit einer bestätigten genetischen Diagnose von XLHED sind, einen Jungen erwarten und Ihr ungeborener Sohn von XLHED betroffen sein könnte, werden in diesem Abschnitt die 3 verschiedenen Zeiträume der Studie für Sie und Ihren Sohn vorgestellt.
Wenn Sie sich für die Teilnahme an dieser Studie entscheiden, werden Sie gebeten, für jeden Studienabschnitt zu den Besuchen im klinischen Zentrum zu erscheinen. Zudem wird empfohlen, dass Sie im klinischen Zentrum entbinden.
Insgesamt wird es 14 Besuchstermine über 5 Jahre geben.
Nachfolgend finden Sie eine grafische Darstellung der Studie, ihrer verschiedenen Phasen, der verschiedenen Besuche und ihrer Dauer:
4 während der Schwangerschaft
1 bei Lieferung
9 danach
Schwangere Frau
Voruntersuchungszeitraum
Behandlungszeitraum
am Prüfzstelle bei
jedem Besuchstermin
Kind: von der Geburt bis zum Abschluss des 5. Lebensjahres
Nachbeobachtungszeitraum
Prüfstelle bei jedem
Besuchstermin
Follow up Period
Follow up Period
Voruntersuchungszeitraum
Behandlungszeitraum
Nachbeobachtung
Der Voruntersuchungszeitraum
Bei diesem Besuch wird bestätigt, dass Sie einen Jungen erwarten. Das Studienteam wird mit einer nicht gewebeverletzenden Ultraschalluntersuchung prüfen, ob Ihr ungeborener Sohn von XLHED betroffen ist oder nicht.
Nachstehend finden Sie eine grafische Darstellung der Testreihen für Ihren Voruntersuchungstermin
Der Behandlungszeitraum
Bei jedem Besuchstermin wird Ihnen eine ER004-Injektion verabreicht. Bei jedem Besuchstermin müssen Sie 2 Tage lang im klinischen Zentrum bleiben. Vor jeder Injektion wird Ihr Gesundheitszustand und der Ihres Babys überprüft, um sicherzustellen, dass alles in Ordnung ist und Sie die Behandlung erhalten können.
Nach der Injektion ruhen Sie sich aus und müssen die Nacht zur Beobachtung im klinischen Zentrum verbringen.
Beim ersten Behandlungstermin werden wir Sie bitten, sich einer MRT-Untersuchung zu unterziehen. Dies dient dazu, die Zahnentwicklung Ihres Babys vor der ER004-Behandlung zu beurteilen.
Im Rahmen des ersten Behandlungstermins werden wir Sie um ein Gespräch bitten. Dieses Gespräch wird aus der Ferne geführt und Sie müssen dafür nicht ins klinische Zentrum kommen. Dieses Gespräch wird von einem geschulten Interviewer geführt. Ziel ist es, Ihre Ansichten, Erfahrungen, Gefühle und Meinungen zu XLHED und der Behandlung ER004 zu erfahren. Dieses Gespräch wird aufgezeichnet (nur Audio) und sollte etwa 30 Minuten dauern.
Nach der Geburt Ihres Babys findet keine Behandlung mehr statt.
Nachstehend finden Sie eine grafische Darstellung der Maßnahmen, die bei einem Behandlungstermin durchgeführt werden.
Der Nachbeobachtungszeitraum
Der Nachbeobachtungszeitraum beginnt mit der Entbindung Ihres Kindes und dauert, bis Ihr Sohn 5 Jahre alt ist.
Nach der Entbindung werden Sie gebeten, für 9 weitere Besuchstermine mit Ihrem Sohn ins klinische Zentrum zu kommen.
Anhand der medizinischen Untersuchungen Ihres Sohnes können wir beurteilen, ob die Behandlung wirkt und wie sicher sie ist.
Jeder Besuchstermin dauert zwischen einem halben und einem ganzen Tag. Bei den verschiedenen Besuchsterminen werden leicht unterschiedliche Tests durchgeführt.
Bei diesen Nachbeobachtungsterminen werden bei Ihrem Sohn viele Untersuchungen durchgeführt, um seine XLHED-Symptome zu überprüfen und um sicherzustellen, dass es ihm gut geht. Diese Untersuchungen sind alle nicht gewebeverletzend.
Die Ärzte werden Ihrem Sohn bei 3 separaten Nachbeobachtungsterminen eine Blutprobe abnehmen. Die Untersuchung des Blutes Ihres Sohnes wird sehr wichtige Informationen darüber liefern, wie gut Ihr Sohn mit der Behandlung zurechtkam. Insgesamt entspricht die bei diesen 3 Besuchsterminen entnommene Blutmenge etwa einem Teelöffel (6 ml). Das Blut wird von einer geschulten Fachkraft abgenommen, die den Umgang mit Kleinkindern gewohnt ist.
Es ist wichtig, die Auswirkungen der Behandlung auf das Zahnwachstum Ihres Sohnes zu beurteilen. Daher werden seine Zähne bei jedem Besuchstermin untersucht.
Bei manchen Besuchsterminen werden Sie gebeten, Fragebögen über Ihre Lebensqualität und die Ihres Sohnes auszufüllen. Dies sollte nicht länger als 40 Minuten dauern.
Wie bereits im Behandlungszeitraum erwähnt, werden wir Sie bitten, Sie erneut befragen zu dürfen.
Diese Befragungen werden auf dieselbe Weise, wie während des Behandlungszeitraums durchgeführt.
Ihr Kind muss nicht anwesend sein. Dieses Gespräch wird aufgezeichnet (nur Audio) und sollte etwa 1 Stunde dauern.
Sie werden sich auch einigen Tests unterziehen, allerdings nur bei der Entbindung und beim Nachbeobachtungstermin unmittelbar nach der Entbindung, um sicherzustellen, dass Ihre Gesundheit durch die Behandlung Ihres Sohnes nicht beeinträchtigt wurde.
Nachstehend finden Sie eine grafische Darstellung der Testreihen während der Nachbeobachtungsbesuche Ihres Sohnes.
Was ist, wenn ich nicht mehr teilnehmen möchte?