Informazioni sullo
studio Edelife
Idoneità
Le donne in gravidanza che intendono partecipare allo studio possono prendere in considerazione quanto segue:
- Le donne in gravidanza che aspettano un bambino di sesso maschile parteciperanno allo studio e saranno trattate con il farmaco sperimentale.
- Sapere di essere affetta da XLHED e di aspettare un bambino di sesso maschile è un'informazione sufficiente per prendere in considerazione la partecipazione allo studio.
- Le donne in gravidanza che vivono in un Paese in cui non esiste un centro di studio potrebbero comunque partecipare allo studio e sono fortemente incoraggiate a contattare i medici dello studio nella sezione contatti.
Potenziali benefici e obiettivi dello studio
In precedenza, sei bambini di sesso maschile affetti da XLHED hanno ricevuto il farmaco sperimentale prima del parto. I risultati hanno indicato il potenziale effetto di questo farmaco sperimentale di prevenire o ridurre almeno significativamente la gravità di alcuni sintomi della XLHED. I risultati sono stati pubblicati su riviste scientifiche nel 2018 e nel 2023.
Ora intendiamo confermare questi risultati nello studio Edelife, proponendoci 2 obiettivi:
- Apprendere se il trattamento prenatale con il farmaco sperimentale è ben tollerato.
- Apprendere se il trattamento prenatale con il farmaco sperimentale può portare a un miglioramento duraturo di alcuni sintomi nei bambini di sesso maschile affetti da XLHED.
Come viene somministrato il farmaco
Se una donna in gravidanza è idonea, il medico somministrerà il farmaco sperimentale nel liquido che circonda il bambino (liquido amniotico) in tre momenti tra la 26° e la 32° settimana di gravidanza. Durante questa fase della gravidanza i bambini ingeriscono regolarmente questo liquido e, dunque, ingeriranno contemporaneamente il farmaco sperimentale.
Possibili effetti collaterali
Finora, non è stato riscontrato che il farmaco sperimentale abbia effetti collaterali indesiderati significativi, ma è un prodotto in fase di sviluppo e potrebbe, pertanto, avere effetti collaterali sconosciuti. La sicurezza delle partecipanti è sempre la nostra massima priorità in uno studio di ricerca, e la sicurezza Sua e di Suo figlio sarà monitorata da vicino per l’intera durata della Sua partecipazione allo studio Edelife. Se desidera maggiori informazioni sui potenziali rischi e benefici associati al farmaco sperimentale, si rivolga al medico dello studio.
Disegno dello studio
La partecipazione allo studio Edelife richiederà visite specifiche per lo studio presso un centro clinico. Le donne in gravidanza devono avere almeno 18 anni di età ed essere arruolate prima della 23a settimana di gravidanza.
- Deve avvenire tra la 19a e la 24a settimana di gravidanza
- Parli dello studio Edelife di persona con il medico dello studio
- Include un'ecografia specifica per confermare se il bambino è un maschio affetto da XLHED
- Conferma se è idonea a partecipare allo studio Edelife
- Deve avvenire in 3 punti temporali specifici tra la 26a e la 32a settimana di gravidanza
- Controlli sanitari per Lei e Suo figlio
- Ricezione di un'infusione del farmaco sperimentale ad ogni visita
- Non è previsto alcun trattamento dopo la nascita di Suo figlio
- Cinque anni di follow-up dopo la nascita di Suo figlio
- Valutazione dell'efficacia del farmaco sperimentale; controllo di eventuali sintomi della XLHED
- Conferma dello stato di salute generale del bambino
Fasi successive
Se è interessata a partecipare allo studio o ha domande, contatti un medico dello studio.