Cos’è
Edelife?
Come saprà, attualmente non esiste alcun trattamento per la Displasia Ectodermica (XLHED)
Pierre Fabre e la Fondazione EspeRare, note come sponsor dello studio, stanno conducendo uno studio di ricerca o studio clinico, chiamato EDELIFE, sulla sicurezza e sui possibili benefici sanitari di un farmaco sperimentale per l’XLHED.
Studi precedenti
In precedenza, sei bambini maschi affetti da XLHED hanno ricevuto il trattamento con il farmaco dello studio prima del parto (trattamento prenatale). Dopo la nascita tutti i sei neonati hanno mostrato un miglioramento in alcuni sintomi, soprattutto per quanto riguarda la loro capacità sudorativa. Alcuni di questi risultati sono stati riportati in una rivista scientifica (N Engl J Med 2018; 378:1604-1610↗).
Questi trattamenti prenatali con l’utilizzo del farmaco dello studio hanno indicato il potenziale effetto di questo farmaco sperimentale di prevenire o ridurre almeno significativamente la gravità di alcuni sintomi di XLHED.
Obiettivi dello studio EDELIFE
Ora, intendiamo confermare questi risultati preliminari in un solido studio clinico, proponendoci 2 obiettivi:
- intendiamo scoprire se il trattamento prenatale con il farmaco dello studio è ben tollerato;
- intendiamo scoprire se il trattamento prenatale con il farmaco dello studio può portare a un miglioramento duraturo di alcuni sintomi nei bambini maschi affetti da XLHED.
Se sarà così, questo studio potrebbe far sì che il farmaco dello studio venga approvato come primo trattamento disponibile in commercio per l’XLHED.