¿Qué es
EDELIFE?
Como ya sabe, actualmente no existe ningún tratamiento para la Displasia Ectodérmica (XLHED)
Pierre Fabre y la EspeRare Foundation, conocidos como los promotores del estudio, están llevando a cabo un estudio de investigación o estudio clínico, llamado EDELIFE, sobre la seguridad y los posibles beneficios para la salud de un medicamento experimental para la XLHED llamado ER004.
Estudios anteriores
Anteriormente, seis niños varones afectados por la XLHED recibieron el tratamiento con ER004 antes del nacimiento (tratamiento prenatal).
Después del nacimiento, los seis bebés mostraron mejoras en algunos síntomas, especialmente en cuanto a su capacidad de sudar. Algunos de estos resultados se han publicado en una revista científica (N Engl J Med 2018; 378:1604-1610↗).
Después del nacimiento, los seis bebés mostraron mejoras en algunos síntomas, especialmente en cuanto a su capacidad de sudar. Algunos de estos resultados se han publicado en una revista científica (N Engl J Med 2018; 378:1604-1610↗).
Estos tratamientos prenatales con ER004 demostraron el potencial de este medicamento experimental para prevenir o, al menos, reducir de manera significativa la gravedad de algunos síntomas de la XLHED.
Objetivos del estudio EDELIFE
Ahora queremos confirmar estos resultados preliminares en un estudio clínico sólido, con 2 objetivos:
- Queremos averiguar si el tratamiento prenatal con ER004 se tolera bien.
- Queremos averiguar si el tratamiento prenatal con ER004 puede dar lugar a una mejora duradera de algunos síntomas en niños varones afectados por la XLHED.
Si tiene éxito, este estudio podría resultar en la autorización de ER004 como primer tratamiento disponible comercialmente para la XLHED.