Was ist
EDELIFE?
Wie Sie wissen, gibt es derzeit keine Behandlung für Ektodermaler Dysplasie (XLHED).
Pierre Fabre und die EspeRare Foundation, die als Sponsoren der Studie bezeichnet werden, führen eine Forschungsstudie oder klinische Studie namens EDELIFE durch, um die Sicherheit und den möglichen gesundheitlichen Nutzen eines experimentellen Medikaments für XLHED namens ER004 zu untersuchen.
Frühere Studien
In früheren Studien wurden sechs an XLHED erkrankte Jungen vor der Geburt mit ER004 behandelt (pränatale Behandlung). Nach der Geburt zeigten alle sechs Babys eine Verbesserung einiger Symptome, insbesondere hinsichtlich ihrer Fähigkeit zu schwitzen. Einige dieser Ergebnisse wurden in einer wissenschaftlichen Fachzeitschrift (N Engl J Med 2018; 378:1604-1610↗) veröffentlicht.
Diese pränatalen Behandlungen mit ER004 deuteten auf das Potenzial dieses experimentellen Medikaments hin, einige XLHED-Symptome zu verhindern oder deren Schwere zumindest deutlich zu verringern.
Diese pränatalen Behandlungen mit ER004 deuteten auf das Potenzial dieses experimentellen Medikaments hin, einige XLHED-Symptome zu verhindern oder deren Schwere zumindest deutlich zu verringern.
Zielsetzungen der EDELIFE-Studie
Wir möchten nun diese vorläufigen Ergebnisse in einer soliden klinischen Studie bestätigen, die 2 Ziele verfolgt:
- Wir möchten herausfinden, ob die pränatale Behandlung mit ER004 gut verträglich ist.
- Wir möchten herausfinden, ob die pränatale Behandlung mit ER004 zu einer langfristigen Verbesserung einiger Symptome bei von XLHED betroffenen Jungen führen kann.
Wenn diese Studie erfolgreich ist, könnte ER004 als erste auf dem Markt erhältliche Behandlung für XLHED zugelassen werden.